ONCOLOGIA PEDIATRICA. SI DISCUTE DI NUOVE TECNICHE

Si è recentemente celebrato il XLIV Congresso Nazionale medico e infermieristico di AIEOP (Associazione Italiana Ematologia e Oncologia Pediatrica) che si è tenuto al Monastero dei Benedettini a Catania. La società scientifica nazionale, che da oltre 40 anni rappresenta l‘ematologia e oncologia pediatrica italiana, ha chiamato a raccolta medici, biologi, ma anche radioterapisti, chirurghi pediatri, infermieri, psicooncologi e fisioterapisti da tutta Italia per fare il punto della situazione sui temi principali afferenti alla sfera dell’oncologia e dell’ematologia del bambino e dell’adolescente, soffermandosi in particolare sulle ultime novità terapeutiche a disposizione per curare i piccoli pazienti con risultati soddisfacenti. Le statistiche evidenziano che oltre 1 soggetto su 1.000 adulti è un “sopravvissuto” a un tumore che si è presentato durante l’infanzia o l’adolescenza. Di qui la necessità di puntare i riflettori sulle nuove soluzioni che la medicina sta sperimentando con successo per guarire sempre più bambini. A cominciare dall’immunoterapia innovativa che si avvale delle cellule CAR (da “chimeric antigen receptor”). Si tratta di “linfociti” artificiali, non esistenti in natura, che vengono armati in laboratorio di un “recettore chimerico” in grado di riconoscere l’antigene CD19, espresso dalle cellule delle leucemie di linea B. Le cellule CAR sono delle “munizioni” intelligenti che hanno il compito di “distruggere” i blasti linfoidi, cioè le cellule tumorali che esprimono il recettore CD19. Notevoli sono anche i progressi compiuti dalla terapia genica per combattere le emoglobinopatie, in primis la “thalassemia major”, una malattia genetica diffusa nell’area mediterranea, dalla quale si stima che in Italia siano affetti circa 7.000 pazienti. La terapia tradizionale consiste nel ricevere trasfusioni ogni 2-3 settimane, a partire da poche settimane dopo la nascita e per tutta la vita, e farmaci per rimuovere dall’organismo il ferro in eccesso. Il trapianto di midollo osseo può guarire i pazienti affetti da “thalassemia major”, ma è gravato da un rischio di importante tossicità e limitato dalla difficoltà a trovare donatori compatibili. Anche per quanto riguarda il trattamento dei tumori solidi in oncologia pediatrica, il convegno AIEOP ha portato buone notizie: sono sempre più numerosi i nuovi farmaci “target” (cioè diretti contro una specifica alterazione della cellula tumorale) disponibili per bambini e adolescenti. L’esempio più interessante è la disponibilità di farmaci inibitori di NTRK, che è un gene che si trova riarrangiato come effetto di una traslocazione nota per essere specifica di un tumore – il fibrosarcoma infantile –, ma che recentemente è stata identificata anche in altri tumori (come alcuni tipi di neoplasie cerebrali). Data la loro straordinaria efficacia, gli inibitori specifici di NTRK sono oggi approvati – dall’EMA – con un’indicazione tumore-agnostica, cioè indipendente dal tipo di tumore, ma legata invece alla presenza della traslocazione.